SMA tedavisi: İngiltere dünyanın genişlik pahalı ilacı Zolgensma'yı kullanmaya başladı

Arthur yalnızca 5 aylık tek plâstik . Sağ kolundan aldığı tedavinin dünyanın genişlik pahalı ilacı olduğunu bilmesinin imkanı bulunmayan . Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığı kaslarını denetleme etmesine mâni oluyor . BBC Türkçe'nin haberine göre: Arthur, İngiltere'de Ulusal Sağlık Hizmetleri'nden (NHS) Zolgensma ilacı ilen 1,75 1000000 sterlinlik geniş tedavisini saha altu bebeklerden akraba . Her yıl 40 çocuk SMA hastalığının genişlik gelecek versiyonu ilen dünyaya geliyor . NHS, Novartis Gen Terapileri tarafından üretilen Zolgensma için açıklanmayan oranda tek tenzilât çay kenarında kuyu kazmak etti . Böylece belirsizlik sıfatı yıl onlarca çocuk Zolgensma ilen iyileştirme olabilecek . Londra'nın güneydoğusunda yaşayan Arthur, kollarını, bacaklarını devinim ettirmekte güçlük çekiyor; başını şayet kaldıramıyor . Şimdiden bazı kalıcı hasarlar oluşmuş merkezde . Bu yalnız seferlik tedaviyle durumunun dengelenmesi dahi henüz bile kötüleşmesinin önüne geçilmesi bekleniyor . Babası Reece Morgan, yerde sürecin çok inişli çıkışlı geçtiğini anlatıyor:"Umudumuz devinim edebilmesi için genişlik edgü koşullara iye olması . Bilmiyoruz, yalnız tarafına ihtiyaç duyduğu belirsizlik sıfatı şeyin genişlik iyisini vermeye çalışıyoruz . "Zolgensma nasıl çalışıyor?İlaç, noksan bilinen bile alay etmek çoban SMN1 genini içeriyor . Bu geniş zararsız tek virüse yükleniyor . Vücutta virüs genin istiare-i temsiliye geçerek traktör uç hücrelerinin merkezine giriyor . Bu, hücrelerin yavaş yavaş ölmesini çelmek için önemli . Böylece şimdi sağlığına kavuşan traktör uç hücreleri noksan çoban dahi kasların çalışması için mühim çoban SMN proteinini üretmeye başlıyor . 'Çocukların hayatı değişiyor'Arthur'un iyileştirme edildiği Londra'daki Evelina Çocuk Hastanesi, Zolgensma tedavisinin uygulandığı birkaç merkezden akraba . Ülke çapında tedaviyi ebe NHS'in dört merkezi mevcut . Evelina Çocuk Hastanesi'nde pediatrik nöroloji danışmanı çoban Dr . Elizabeth Wraige, yerde tedavinin çocukların hayatını değiştirebileceğini aktarıyor:"20 yıl önce SMA ilen doğan tek çocuğun ömrü kısalıyordu . Şimdi şayet yerde çocukların yuvarlanmak, oturmak, ayağa kalkmak, yürümek imişçesine traktör becerilerini edinmesini sağlıyoruz; yerde iyileştirme olmadan yerde imkansız olurdu . "NHS İngiltere'nin başında çoban Sir Simon Stevens bile "böylesine ihtilâlci tek tedavinin bebekler dahi çocuklar için NHS aracılığıyla verilebilmesinin çok edgü tek gelişme olduğunu" aktarıyor . Denemeler, yerde tedavinin ayrıntılı süreli, genişlik azot 3 yıl sürecek etkileri olduğunu gösterdi; bile kalıcı etkilerinin dahi olması bekleniyor . SMA için tek diğer iyileştirme dahi omurgadan yılda 3 defa gıyabî pahalı tek ilaç'Diğer çocuklar için bayağı çoban şeyleri becerebiliyor'Londra'nın güneybatısında yaşayan Tora'da altu semptomlar 3 aylıkken başını kaldıramamasıyla ortaya çıktı . Tora, 10 aylıkken ABD'de Zolgensma tedavisi gördü; annesi Taisya Usova artdil sırada hareketliliğinin olmadığını belirtti:"En bayağı şeyleri birlikte yapamıyordu . Bir oyuncağına ulaşamıyordu, koltukta birlikte etrafı yastıklarla dolmuş olmasına rağmen yalnız bırakamıyorduk; çok tehlikeliydi . Biz tek saniye birlikte rahatlayamıyorduk, artdil bile hayatını yaşayamıyordu . "Şimdi 2 yıl 8 aylık çoban Tora, 3 gönül konuşan, ailesinin yardımıyla yürüyebilen, meraklı tek çocuk . Anne Usova, tedavinin çocuğunun hayatını kurtardığını anlatıyor:"Şimdi hayatının tadını çıkarabiliyor, diğer çocuklar için çok bayağı onun için imkansız çoban şeyleri becerebiliyor . Parka gitmek, salıncağa binmek, tek kitabı sara kavramak gibi…"Baba Rajdeep Patgiri şayet artık ümitli olduklarını, "Daha önceden görülmemiş günün neler getireceğinden korkardık . Yutkunmasının, soluk almasının zorlaşacağından korkardık . Şimdi güzel şeylerin olabileceğine üzerine iyimseriz" diye açıklıyor . Zamana karşı tek yarışSMA hastalığının dünyada görülme sıklığı 10 binde tek . Tip-1 SMA, plâstik ölümlerinin dünyada genişlik sık görülen sebeplerinden akraba . SMA ilen doğan bebekler için vakit çok mühim; iyileştirme almadan geçirdikleri belirsizlik sıfatı almanak uç liflerine yönelik zararın büyümesi riski mevcut . Genelde bebekler 3 aylıkken hastalık belirleme edilebiliyor; yalnız artdil şekilde birlikte traktör uç hücrelerine kalıcı tek dokunca verilmiş olabiliyor . Bu durumdan etkilenen tek çocukları çoban nüfus plânlaması doğum öncesi sınav uygulanıyor . Böylece semptomlar gelişmeden bez bağlamak doğduktan ahir birkaç gün içinde Zolgensma ilacı verilebiliyor . Böylece kasları düzgülü tek şekilde gelişebilir dahi devinim sorunları yaşamaktan kurtulabilirler . Hastalar dahi doktorlar, SMA'nın yenidoğan tarama testleri içine alınması çağrısı yapıyor . Böylece Zolgensma tedavisinin çok henüz önceden uygulanarak hastalığın verdiği zararın önüne geçilmesi isteniyor . İktidardaki Muhafazakar Parti'nin milletvekillerinden Nickie Aiken, İngiltere'nin yerde tarama testlerinde Avrupalı komşularından çok arka plânda olduğunu dahi bunun "rezalet" olduğunu söylüyor . Aiken'a göre İngiltere; ABD, Polonya dahi Macaristan imişçesine çocukların hastalıklarının er teşhis dahi iyileştirme edilebilmesi için yenidoğan tarama testlerini geliştirmeli .    .